问题背景：制药业为什么需要 AI，又为什么难被 AI 改变
药物研发的经典账本是「双十」：十年时间、十亿美元，临床阶段九成以上失败率。AI 承诺的是压缩前端——靶点发现、分子设计、临床前优化，这些环节本质上是模式识别与搜索问题，恰是大模型与生成式技术的强项。难点在另一端：候选分子一旦进入人体，有效性要靠临床试验说话，而临床试验的时间与失败率不由算法决定。所以看 AI 制药产业，必须把「设计环节的效率」和「临床环节的成败」分开记账——这正是 2024–2026 年行业分化的根源。
第一阵营：AlphaFold 之后的 Isomorphic Labs
Isomorphic Labs 是 Google DeepMind 分拆的 AI 药物设计公司，由 Demis Hassabis 亲自执掌，技术底座就是 AlphaFold 系列模型（AF3 对蛋白质–配体复合物的预测能力是它的直接武器）。它的商业化路径是「Big Pharma 买单」：
- 2024 年 1 月，先后与 Eli Lilly、Novartis 签订多靶点小分子药物发现合作，首付款分别为 4500 万与 3750 万美元，合计潜在里程碑金额官方口径「接近 30 亿美元」——这是这家公司当时的全部商业收入来源。
- 2025 年 3 月 31 日，完成 6 亿美元的首轮外部融资，Thrive Capital 领投，GV 与 Alphabet 跟投，用途直指「下一代 AI 药物设计引擎 + 把自有治疗项目推进临床」。
- 据多家行业媒体后续报道，2026 年 5 月公司又完成一轮约 21 亿美元、仍由 Thrive 领投的融资。
Hassabis 反复强调的目标是：2026 年底前把第一个完全由 Isomorphic 内部设计的候选药物（肿瘤与免疫方向）推进到首次人体试验。截至 2026-10-07，这个里程碑尚未发生——这是这家公司最需要兑现的承诺，也是行业观察者的计时器。
第二阵营：Recursion 的并购、裁员与止损
如果说 Isomorphic 是「技术自豪型」，Recursion 展示的就是另一面：用表型筛选加自动化实验积累海量数据的「技术生物（TechBio）」平台，同样必须直面资本市场的现金流审视。
2024 年 8 月 8 日，Recursion 宣布全股票并购老牌 AI 制药公司 Exscientia（后者的 DSP-1181 曾被称为「首个进入临床试验的 AI 设计药物」）；交易对 Exscientia 估值约 6.88 亿美元，合并后公司体量约 69 亿美元，Recursion 股东占约 74%，账上现金约 8.5 亿美元，官方预期每年节省约 1 亿美元成本。合并于 2024 年底完成——注意这是一个明确的降本故事，而非扩张故事。
随后是连续的收缩动作：合并完成数日后即裁员；2025 年公司再裁约 20% 员工（约 160 人）；2025 年 5 月 5 日一季报时点，宣布砍掉 4 条管线、聚焦肿瘤与罕见病——其中最扎眼的是自家研发时间最长的 REC-994（脑海绵状血管畸形，口服超氧化物清除剂），其 II 期数据虽达成安全性目标，但疗效信号不清晰，最终被终止；另一罕见病项目 REC-2282 同步终止，艰难梭菌项目 REC-3964 转为寻求合作。管线收缩后剩 6 个活跃项目（4 个肿瘤、2 个罕见病）。曾经的行业双雄合体，眼下更像一次体面的瘦身。
第三条路：英矽智能把「AI 发现」推进到了 II 期
2025 年 6 月 3 日，Nature Medicine 发表英矽智能（Insilico Medicine）rentosertib（ISM001-055）的 IIa 期结果（Xu et al.）——业内普遍视之为第一个由生成式 AI 发现靶点（TNIK，经 PandaOmics 平台）并设计分子（Chemistry42 平台）、且完整走完 IIa 期的项目。GENESIS-IPF 试验入组 71 名特发性肺纤维化患者，12 周内 60 mg 每日一次组的 FVC（用力肺活量）平均变化为 +98.4 mL，安慰剂组为 −20.3 mL，安全性良好。公司随后推进吸入剂型 IND 并启动 III 期。要诚实标注的是：这是「趋势向好」的信号，IIa 样本量小、12 周观察期短，真正的成败要看 III 期。
争议：第一次「AI 设计药物」的退场，与被高估的「12 个月」
回头看 DSP-1181 的命运最能校准预期：2020 年 1 月，Exscientia 与住友制药宣布这款强迫症候选药进入 I 期，媒体口径是「AI 只用约 12 个月完成设计，传统要四五年」——这是行业最响亮的口号。此后该项目在 I 期后悄然终止，双方均未给出详细的公开解释。长期跟踪该领域的评论者（如 Science 专栏作家 Derek Lowe 的 In the Pipeline）持续提醒的两点至今有效：其一，「12 个月」只覆盖临床前设计，临床九成的失败率并未被 AI 改变；其二，不少「AI 设计药物」实为 AI 辅助优化的已知靶点分子，与「AI 发现新生物学」是两回事。2024 年以来二级市场对 TechBio 的降温（以 Recursion–Exscientia 合并后的裁撤为代表）正是这种校准的体现。
展望
截至 2026-10-07，产业格局可以概括为三层：平台型公司靠药企合作与融资维持长跑（Isomorphic、Recursion 都在此列，前者烧钱推进内部管线，后者已进入收缩换生存模式）；管线型公司（如英矽智能）用具体的临床读数说话；而整个行业的「判决时刻」——第一个 AI 原生设计的药物通过 III 期并获批——还没有到来。判断这个领域的唯一可信指标，正从「融资额」「合作总额」变成「III 期读数」。下一个值得盯住的时间点：Isomorphic 的首个人体试验（官方目标 2026 年底）与 rentosertib 的 III 期进展。
相关阅读
- AlphaFold 3 之后：AI 结构生物学的现状与局限——Isomorphic 的技术底座为什么强、又强在哪
参考资料
- Isomorphic Labs kicks off 2024 with two pharmaceutical collaborations（2024-01-07）
- Isomorphic Labs announces $600m external investment round（2025-03-31）
- A generative AI-discovered TNIK inhibitor for idiopathic pulmonary fibrosis — Nature Medicine（Xu et al., 2025）
- Recursion and Exscientia, two leaders in the AI drug discovery space, enter definitive agreement to combine（2024-08-08）
- GEN：Recursion Halts Four Pipeline Programs, Sharpening Focus on Oncology and Rare Diseases（2025-05-05）
- Sumitomo Dainippon Pharma & Exscientia：DSP-1181 I 期启动公告（2020-01-30）
- Becker's Hospital Review：AI-created drugs fall off the hype cycle
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